Wat is primêre myelofibrose?

Tevrede

• Primêre myelofibrose simptome
• Primêre myelofibrose stadiums
• Wat veroorsaak primêre myelofibrose?
• Risikofaktore vir primêre myelofibrose
• Primêre behandelingsopsies vir myelofibrose
• Medisyne om simptome te hanteer
• JAK-remmers
• Stamseloorplantings
• Chemoterapie en bestraling
• Bloedoortappings
• Chirurgie
• Huidige kliniese toetse
• Leefstylveranderings
• Vooruitsigte
• Neem weg

Primêre myelofibrose (MF) is 'n seldsame kanker wat opeenhoping van littekenweefsel, bekend as fibrose, in die beenmurg veroorsaak. Dit voorkom dat u beenmurg 'n normale hoeveelheid bloedselle produseer.

Primêre MF is 'n soort bloedkanker. Dit is een van drie soorte myeloproliferatiewe neoplasmas (MPN) wat voorkom wanneer selle te gereeld verdeel of nie so gereeld sterf as wat hulle moet nie. Ander MPN's sluit polisitemie vera en noodsaaklike trombositemie in.

Dokters kyk na verskeie faktore om primêre MF te diagnoseer. U kan 'n bloedtoets en 'n beenmurgbiopsie kry om MF te diagnoseer.

Primêre myelofibrose simptome

U mag jare lank geen simptome ervaar nie. Simptome begin gewoonlik eers geleidelik voorkom nadat littekens in die beenmurg vererger en die produksie van bloedselle begin belemmer.

Primêre myelofibrose simptome kan insluit:

• moegheid
• kort van asem
• bleek vel
• koors
• gereelde infeksies
• maklike kneusing
• Nag sweet
• eetlus verloor
• onverklaarbare gewigsverlies
• bloeiende tandvleis
• gereelde neusbloedings
• volheid of pyn in die buik aan die linkerkant (veroorsaak deur 'n vergrote milt)
• probleme met lewerfunksie
• jeuk
• gewrigs- of beenpyn
• jig

Mense met MF het gewoonlik 'n baie lae rooibloedselle. Hulle kan ook 'n aantal witbloedselle hê wat te hoog of te laag is. U dokter kan hierdie ongerymdhede slegs tydens 'n gereelde ondersoek ontdek, na 'n volledige bloedtelling.

Primêre myelofibrose stadiums

In teenstelling met ander vorme van kanker, het primêre MF nie duidelik gedefinieerde stadiums nie. U dokter kan eerder die Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS) gebruik om u in 'n lae-, middel- of hoërisikogroep te kategoriseer.

Hulle sal oorweeg of u:

• het 'n hemoglobienvlak van minder as 10 gram per desiliter
• het 'n witbloedseltelling wat groter is as 25 × 10⁹ per liter
• ouer as 65 jaar oud is
• het sirkulerende ontploffingselle gelyk aan of minder as 1 persent
• ervaar simptome soos moegheid, nagsweet, koors en gewigsverlies

U word as lae risiko beskou as niks van die bogenoemde op u van toepassing is nie. As u aan een of twee van hierdie kriteria voldoen, plaas u u in die intermediêre risikogroep. As u aan drie of meer van hierdie kriteria voldoen, plaas u u in die hoërisikogroep.

Wat veroorsaak primêre myelofibrose?

Navorsers verstaan ​​nie presies wat MF veroorsaak nie. Dit word gewoonlik nie geneties geërf nie. Dit beteken dat u nie die siekte by u ouers kan opdoen nie en nie aan u kinders kan oordra nie, hoewel MF geneig is om in gesinne te werk. Sommige navorsing dui daarop dat dit kan veroorsaak word deur aangeleerde geenmutasies wat selle se seinweë beïnvloed.

mense met MF het 'n geenmutasie bekend as janus-geassosieerde kinase 2 (JAK2) wat bloedstamselle beïnvloed. Die JAK2 mutasie skep 'n probleem in hoe die beenmurg rooibloedselle produseer.

Abnormale bloedstamselle in die beenmurg skep volwasse bloedselle wat vinnig herhaal en die beenmurg oorneem. 'N Opbou van bloedselle veroorsaak letsels en inflammasie wat die vermoë van die beenmurg beïnvloed om normale bloedselle te skep. Dit lei gewoonlik tot minder as normale rooibloedselle en te veel witbloedselle.

Navorsers het MF aan ander geenmutasies gekoppel. Ongeveer 5 tot 10 persent van die mense met MF het 'n MPL geenmutasie. Ongeveer 23,5 persent het 'n geenmutasie genaamd kalretikulien (CALR).

Risikofaktore vir primêre myelofibrose

Primêre MF is baie skaars. Dit kom voor in slegs ongeveer 1,5 per elke 100 000 mense in die Verenigde State. Die siekte kan mans sowel as vroue aantas.

'N Paar faktore kan 'n persoon se risiko verhoog om primêre MF te bekom, insluitend:

• ouer as 60 jaar wees
• blootstelling aan petrochemikalieë soos benseen en tolueen
• blootstelling aan ioniserende bestraling
• met 'n JAK2 geenmutasie

Primêre behandelingsopsies vir myelofibrose

As u geen MF-simptome het nie, kan u dokter u nie behandel nie en u noukeurig monitor met roetine-ondersoeke. Sodra die simptome begin, beoog die behandeling om simptome te bestuur en u lewensgehalte te verbeter.

Primêre behandelingsopsies vir myelofibrose sluit in medisyne, chemoterapie, bestraling, stamseloorplantings, bloedoortappings en chirurgie.

Medisyne om simptome te hanteer

Verskeie medisyne kan help om simptome soos moegheid en stolling te behandel.

U dokter kan lae dosis aspirien of hidroksiurea aanbeveel om die risiko van diep veneuse trombose (DVT) te verminder.

Medisyne vir die behandeling van lae rooibloedseltelling (bloedarmoede) wat aan MF gekoppel is, sluit in:

• androgeen terapie
• steroïede, soos prednisoon
• talidomied (talomied)
• lenalidomide (Revlimid)
• eritropoiese stimulerende middels (ESA's)

JAK-remmers

JAK-remmers behandel MF-simptome deur die aktiwiteit van die JAK2 geen en die JAK1 proteïen. Ruxolitinib (Jakafi) en fedratinib (Inrebic) is die twee medisyne wat deur die Food and Drug Administration (FDA) goedgekeur is vir die behandeling van intermediêre risiko of hoë risiko MF. Verskeie ander JAK-remmers word tans in kliniese toetse getoets.

Daar is getoon dat Ruxolitinib die vergroting van die milt verminder en verskeie MF-verwante simptome, soos abdominale ongemak, beenpyn en jeuk, verminder. Dit verminder ook die vlakke van pro-inflammatoriese sitokiene in die bloed. Dit kan help om MF-simptome te verlig, insluitend moegheid, koors, nagsweet en gewigsverlies.

Fedratinib word gewoonlik gegee wanneer ruxolitinib nie werk nie. Dit is 'n baie sterk JAK2-selektiewe remmer. Dit hou 'n klein risiko in van ernstige en potensieel dodelike breinskade, bekend as enkefalopatie.

Stamseloorplantings

'N Allogene stamseloorplanting (ASCT) is die enigste moontlike geneesmiddel vir MF. Dit word ook bekend as 'n beenmurgoorplanting, en dit behels die ontvangs van stamselle van 'n gesonde skenker. Hierdie gesonde stamselle vervang disfunksionele stamselle.

Die prosedure het 'n hoë risiko vir lewensbedreigende newe-effekte. U sal noukeurig ondersoek word voordat u met 'n skenker ooreenstem. ASCT word gewoonlik slegs oorweeg vir mense met 'n intermediêre risiko of 'n hoë risiko MF wat jonger as 70 is.

Chemoterapie en bestraling

Chemoterapie-middels, insluitend hidroksiurea, kan help om 'n vergrote milt gekoppel aan MF te verminder. Bestralingsterapie word soms ook gebruik as JAK-remmers en chemoterapie nie genoeg is om die miltgrootte te verminder nie.

Bloedoortappings

'N Bloedoortapping van gesonde rooibloedselle kan gebruik word om die aantal rooibloedselle te verhoog en bloedarmoede te behandel.

Chirurgie

As 'n vergrote milt ernstige simptome veroorsaak, kan u dokter soms chirurgiese verwydering van die milt aanbeveel. Hierdie prosedure staan ​​bekend as 'n splenektomie.

Huidige kliniese toetse

Tientalle middels word tans ondersoek vir die behandeling van primêre myelofibrose. Dit sluit baie ander middels in wat JAK2 inhibeer.

Die MPN Research Foundation hou 'n lys met kliniese toetse vir MF op. Sommige van hierdie proewe het reeds begin toets. Ander werf tans pasiënte. Die besluit om aan te sluit by 'n kliniese proef moet met u dokter en familie geneem word.

Geneesmiddels gaan deur vier fases van kliniese toetse voordat dit deur die FDA goedgekeur word. Slegs enkele nuwe geneesmiddels is tans in die fase III-stadium van kliniese toetse, insluitend pacritinib en momelotinib.

Fase I en II kliniese proewe dui daarop dat everolimus (RAD001) kan help om simptome en miltgrootte by mense met MF te verminder. Hierdie middel inhibeer 'n pad in bloedproduserende selle wat kan lei tot abnormale selgroei in MF.

Leefstylveranderings

U kan emosioneel gestres voel nadat u 'n primêre MF-diagnose ontvang het, selfs as u geen simptome het nie. Dit is belangrik om familie en vriende se ondersteuning te vra.

As u 'n verpleegster of maatskaplike werker ontmoet, kan u baie inligting verskaf oor hoe 'n kankerdiagnose u lewe kan beïnvloed. U kan ook na u dokter gaan oor die werk met 'n gelisensieerde geestesgesondheidswerker.

Ander lewenstylveranderings kan u help om stres te hanteer. Meditasie, joga, natuurwandelings of selfs luister na musiek kan u bui en algehele welstand verbeter.

Vooruitsigte

Primêre MF sal moontlik nie in die vroeë stadiums simptome veroorsaak nie en kan met verskillende behandelings hanteer word. Die voorspelling van die vooruitsigte en oorlewing vir MF kan moeilik wees. Die siekte vorder by sommige mense vir 'n lang tydperk nie.

Oorlewingsberamings wissel afhangende van of iemand in 'n lae, middel of hoë risiko groep is. Sommige navorsing dui daarop dat diegene in die laerisikogroep vir die eerste vyf jaar na diagnose soortgelyke oorlewingsyfers het as die algemene bevolking, waarna die oorlewingsyfers begin afneem. Mense in die hoërisikogroep het tot 7 jaar oorleef.

MF kan mettertyd tot ernstige komplikasies lei. Primêre MF vorder in ongeveer 15 tot 20 persent van die gevalle na 'n ernstiger en moeiliker behandelbare bloedkanker, bekend as akute myeloïde leukemie (AML).

Die meeste behandelings vir primêre MF fokus op die hantering van komplikasies wat verband hou met MF. Dit sluit in bloedarmoede, vergrote milt, bloedstollingskomplikasies, te veel witbloedselle of bloedplaatjies en lae bloedplaatjies. Behandelings behandel ook simptome soos moegheid, nagsweet, jeukerige vel, koors, gewrigspyn en jig.

Neem weg

Primêre MF is 'n seldsame kanker wat u bloedselle aantas. Baie mense sal eers nie simptome ervaar voordat die kanker gevorder het nie. Die enigste moontlike geneesmiddel vir primêre MF is 'n stamseloorplanting, maar daar is verskeie ander behandelings en kliniese proewe aan die gang om simptome te beheer en u lewensgehalte te verbeter.