Gentherapie: wat dit is, hoe dit gedoen word en wat behandel kan word

Tevrede

• Hoe dit gedoen word
• CRISPR Tegniek
• Motor-T-seltegniek
• Siektes wat genterapie kan behandel
• Gentherapie teen kanker

Gentherapie, ook bekend as gentherapie of geenredigering, is 'n innoverende behandeling wat bestaan ​​uit 'n stel tegnieke wat nuttig kan wees vir die behandeling en voorkoming van komplekse siektes, soos genetiese siektes en kanker, deur spesifieke gene aan te pas.

Gene kan gedefinieer word as die fundamentele eenheid van oorerflikheid en bestaan ​​uit 'n spesifieke opeenvolging van nukleïensure, naamlik DNA en RNA, en bevat inligting wat verband hou met die persoon se eienskappe en gesondheid. Hierdie tipe behandeling bestaan ​​dus uit veranderinge in die DNA van die selle wat deur die siekte aangetas word en om die liggaam se verdediging te aktiveer om die beskadigde weefsel te herken en die eliminasie daarvan te bevorder.

Die siektes wat op hierdie manier behandel kan word, is die veranderinge in die DNA, soos kanker, outo-immuun siektes, diabetes, sistiese fibrose, onder andere degeneratiewe of genetiese siektes, maar in baie gevalle is hulle nog steeds in die ontwikkelingsfase toetse.

Hoe dit gedoen word

Genterapie bestaan ​​uit die gebruik van gene in plaas van medisyne om siektes te behandel. Dit word gedoen deur die genetiese materiaal van die weefsel wat deur die siekte aangetas word, te verander deur 'n ander wat normaal is. Tans is gentherapie uitgevoer met behulp van twee molekulêre tegnieke, die CRISPR-tegniek en die Car T-Cell-tegniek:

CRISPR Tegniek

Die CRISPR-tegniek bestaan ​​uit die verandering van spesifieke streke van DNA wat verband hou met siektes. Hierdie tegniek laat dus gene toe om op spesifieke plekke op 'n presiese, vinnige en goedkoper manier te verander. Oor die algemeen kan die tegniek in 'n paar stappe uitgevoer word:

• Spesifieke gene, wat ook teikengene of -reekse genoem kan word, word geïdentifiseer;
• Na identifikasie skep wetenskaplikes 'n "gids-RNA" -reeks wat die teikenstreek aanvul;
• Hierdie RNA word saam met die Cas 9-proteïen in die sel geplaas, wat werk deur die teiken DNA-volgorde te sny;
• Dan word 'n nuwe DNA-volgorde in die vorige reeks ingevoeg.

Die meeste genetiese veranderinge behels gene wat in somatiese selle geleë is, dit wil sê selle wat genetiese materiaal bevat wat nie van geslag tot geslag oorgedra word nie, wat die verandering tot net daardie persoon beperk. Daar het egter navorsing en eksperimente ontstaan ​​waarin die CRISPR-tegniek op kiemselle uitgevoer word, dit wil sê op die eier of sperma, wat 'n reeks vrae genereer het oor die toepassing van die tegniek en die veiligheid daarvan in die ontwikkeling van die persoon. .

Die langtermyngevolge van die tegniek en geenbewerking is nog nie bekend nie. Wetenskaplikes glo dat die manipulering van menslike gene 'n persoon meer vatbaar kan maak vir die voorkoms van spontane mutasies, wat kan lei tot ooraktivering van die immuunstelsel of die opkoms van meer ernstige siektes.

Benewens die bespreking oor die redigering van gene om die moontlikheid van spontane mutasies en oordraagbaarheid van die verandering vir toekomstige geslagte te draai, is die etiese kwessie van die prosedure ook breed bespreek, aangesien hierdie tegniek ook gebruik kan word om die baba se eienskappe, soos oogkleur, lengte, haarkleur, ens.

Motor-T-seltegniek

Die Car T-Cell-tegniek word reeds in die Verenigde State, Europa, China en Japan gebruik en is onlangs in Brasilië gebruik om limfoom te behandel. Hierdie tegniek bestaan ​​uit die verandering van die immuunstelsel sodat tumorselle maklik herken en uit die liggaam verwyder kan word.

Hiervoor word die verdedigings-T-selle van die persoon verwyder en hul genetiese materiaal gemanipuleer deur die CAR-geen by die selle te voeg, wat as 'n chimeriese antigeenreseptor bekend staan. Nadat die geen bygevoeg is, word die aantal selle verhoog en vanaf die oomblik dat 'n voldoende aantal selle geverifieer word en die aanwesigheid van meer aangepaste strukture vir gewasherkenning, word die immuunstelsel van die persoon vererger en dan inspuiting van verdedigingselle wat met die CAR-geen gemodifiseer is.

Daar is dus 'n aktivering van die immuunstelsel, wat gewasselle makliker herken en die selle meer effektief kan uitskakel.

Siektes wat genterapie kan behandel

Gentherapie is belowend vir die behandeling van enige genetiese siekte, maar slegs vir sommige kan dit reeds uitgevoer word of in die toetsfase wees. Genetiese redigering is bestudeer met die doel om genetiese siektes soos sistiese fibrose, aangebore blindheid, hemofilie en sekelselanemie te behandel, maar dit word ook beskou as 'n tegniek wat die voorkoming van meer ernstige en komplekse siektes kan bevorder. , soos byvoorbeeld kanker, hartsiektes en MIV-infeksie, byvoorbeeld.

Alhoewel dit meer bestudeer is vir die behandeling en voorkoming van siektes, kan die redigering van gene ook in plante toegepas word, sodat dit meer verdraagsaam is teenoor klimaatsverandering en bestand is teen parasiete en plaagdoders, en in voedsel met die doel om voedsamer te wees. .

Gentherapie teen kanker

Genterapie vir kankerbehandeling word reeds in sommige lande uitgevoer en is veral aangedui vir spesifieke gevalle van leukemieë, limfome, melanoom of sarkome. Hierdie tipe terapie bestaan ​​hoofsaaklik uit die aktivering van die liggaam se verdedigingselle om gewasselle te herken en uit te skakel, wat gedoen word deur geneties gemodifiseerde weefsels of virusse in die pasiënt se liggaam te spuit.

Daar word geglo dat gentherapie in die toekoms doeltreffender sal word en die huidige kankerbehandelings sal vervang, aangesien dit steeds duur is en gevorderde tegnologie benodig, word dit verkieslik aangedui in gevalle wat nie reageer op behandeling met chemoterapie, radioterapie en chirurgie.