Toekomstige navorsing en kliniese proewe vir primêre progressiewe MS

Tevrede

• Oorsig
• Tipes MS
• Begrip van primêre progressiewe MS
• PPMS behandeling
• Ocrevus (Ocrelizumab)
• Deurlopende kliniese proewe met PPMS
• NurOwn stamselterapie
• Biotien
• Masitinib
• Voltooide kliniese toetse
• Ibudilast
• Idebenone
• Laquinimod
• Fampridine
• PPMS-navorsing
• Die wegneemete

Oorsig

Veelvuldige sklerose (MS) is 'n chroniese outo-immuun toestand. Dit kom voor wanneer die liggaam dele van die sentrale senuweestelsel (SSS) aanval.

Die meeste huidige medisyne en behandelings is gefokus op MS wat terugval en nie op primêre progressiewe MS (PPMS) nie. Daar word egter voortdurend kliniese proewe gehou om PPMS beter te verstaan ​​en om nuwe, effektiewe behandelings te vind.

Tipes MS

Die vier hoofsoorte MS is:

• klinies geïsoleerde sindroom (GOS)
• MS (RRMS) wat terugval
• primêre progressiewe MS (PPMS)
• sekondêre progressiewe MS (SPMS)

Hierdie MS-soorte is geskep om mediese navorsers te help om deelnemers aan kliniese proewe met soortgelyke siekteontwikkeling te kategoriseer. Hierdie groeperings stel navorsers in staat om die effektiwiteit en veiligheid van sekere behandelings te evalueer sonder om 'n groot aantal deelnemers te gebruik.

Begrip van primêre progressiewe MS

Slegs 15 persent of so van alle mense wat met MS gediagnoseer word, het PPMS. PPMS beïnvloed mans en vroue ewe veel, terwyl RRMS baie meer gereeld by vroue voorkom as by mans.

Die meeste soorte MS kom voor wanneer die immuunstelsel die miëlienmantel aanval. Die miëlienmantel is 'n vetterige, beskermende middel wat senuwees in die rugmurg en brein omring. Wanneer hierdie stof aangeval word, veroorsaak dit ontsteking.

PPMS lei tot senuweeskade en littekenweefsel op die beskadigde gebiede. Die siekte versteur die proses van senuwee-kommunikasie, wat 'n onvoorspelbare patroon van simptome en progressie van die siekte veroorsaak.

In teenstelling met mense met RRMS, ervaar mense met PPMS geleidelik 'n verslegtende funksie sonder vroeë terugval of remissie. Benewens 'n geleidelike toename in gestremdheid, kan mense met PPMS ook die volgende simptome ervaar:

• 'n gevoel van gevoelloosheid of tinteling
• moegheid
• probleme met loop of met koördinerende bewegings
• probleme met visie, soos dubbele visie
• probleme met geheue en leer
• spierspasmas of spierstyfheid
• veranderinge in bui

PPMS behandeling

Die behandeling van PPMS is moeiliker as die behandeling van RRMS, en dit sluit die gebruik van immuunonderdrukkende terapieë in. Hierdie terapieë bied slegs tydelike hulp aan. Dit kan net 'n paar maande tot 'n jaar op 'n veilige manier gebruik word.

Alhoewel die Food and Drug Administration (FDA) baie medisyne vir RRMS goedgekeur het, is nie almal geskik vir progressiewe soorte MS nie. RRMS-medisyne, wat ook bekend staan ​​as siekteveranderende middels (DMD's), word deurlopend geneem en het dikwels ondraaglike newe-effekte.

Aktiewe demyeliniserende letsels en senuweeskade kan ook gevind word by mense met PPMS. Die letsels is baie inflammatories en kan skade aan die miëlienmantel veroorsaak. Dit is tans onduidelik of medisyne wat inflammasie verminder, progressiewe vorme van MS kan vertraag.

Ocrevus (Ocrelizumab)

Die FDA het Ocrevus (ocrelizumab) goedgekeur as behandeling vir beide RRMS en PPMS in Maart 2017. Tot op hede is dit die enigste middel wat deur die FDA goedgekeur is om PPMS te behandel.

Kliniese proewe het aangedui dat dit die vordering van simptome in PPMS met ongeveer 25 persent kon vertraag in vergelyking met 'n placebo.

Ocrevus is ook goedgekeur vir die behandeling van RRMS en 'vroeë' PPMS in Engeland. Dit is nog nie in ander dele van die Verenigde Koninkryk goedgekeur nie.

Die Nasionale Instituut vir Uitnemendheid in die Gesondheid (NICE) het Ocrevus aanvanklik van die hand gewys omdat die koste daarvan om die voordele daarvan te oortref, swaarder weeg. NICE, die nasionale gesondheidsdiens (NHS) en die dwelmvervaardiger (Roche) het egter uiteindelik sy prys heronderhandel.

Deurlopende kliniese proewe met PPMS

'N Belangrike prioriteit vir navorsers is om meer te wete te kom oor progressiewe vorme van MS. Nuwe medisyne moet streng klinies getoets word voordat die FDA dit goedkeur.

Die meeste kliniese toetse duur 2 tot 3 jaar. Omdat die navorsing egter beperk is, is nog langer proewe nodig vir PPMS. Meer RRMS-proewe word gedoen omdat dit makliker is om die effektiwiteit van die medikasie op die terugvalle te beoordeel.

Raadpleeg die webwerf van die National Multiple Sclerosis Society vir 'n volledige lys van kliniese toetse in die Verenigde State.

Die volgende uitgesoekte proewe is tans aan die gang.

NurOwn stamselterapie

Brainstorm Cell Therapeutics voer 'n fase II kliniese proef uit om die veiligheid en effektiwiteit van NurOwn-selle in die behandeling van progressiewe MS te ondersoek. Hierdie behandeling gebruik stamselle afkomstig van deelnemers wat gestimuleer is om spesifieke groeifaktore te produseer.

In November 2019 het die National Multiple Sclerosis Society 'n navorsingstoekenning van $ 495,330 aan Brainstorm Cell Therapeutics toegeken ter ondersteuning van hierdie behandeling.

Die verhoor sal na verwagting in September 2020 afgehandel wees.

Biotien

MedDay Pharmaceuticals SA doen tans 'n fase III kliniese proef oor die effektiwiteit van 'n hoë dosis biotienkapsule vir die behandeling van mense met progressiewe MS. Die verhoor het ook ten doel om spesifiek te fokus op individue met loopprobleme.

Biotien is 'n vitamien wat betrokke is by die beïnvloeding van sellulêre groeifaktore sowel as miëlienproduksie. Die biotienkapsule word met 'n placebo vergelyk.

Die verhoor werf nie meer nuwe deelnemers nie, maar dit sal na verwagting eers in Junie 2023 voltooi word.

Masitinib

AB Science voer 'n fase III kliniese proef uit op die geneesmiddel masitinib. Masitinib is 'n middel wat die ontstekingsreaksie blokkeer. Dit lei tot 'n laer immuunrespons en laer vlakke van inflammasie.

Die proef is om die veiligheid en effektiwiteit van masitinib te beoordeel in vergelyking met 'n placebo. Twee masitinib-behandelingsregimes word met die placebo vergelyk: die eerste behandeling gebruik deurgaans dieselfde dosis, terwyl die ander dosisverhoging na 3 maande behels.

Die proef werf nie meer nuwe deelnemers nie. Na verwagting sal dit in September 2020 afgehandel wees.

Voltooide kliniese toetse

Die volgende proewe is onlangs voltooi. Vir die meeste daarvan is die aanvanklike of finale uitslae gepubliseer.

Ibudilast

MediciNova het 'n kliniese fase II-studie op die medisyne ibudilast voltooi. Die doel daarvan was om die veiligheid en aktiwiteit van die middel by mense met progressiewe MS te bepaal. In hierdie studie is ibudilast met 'n placebo vergelyk.

Aanvanklike studieresultate dui aan dat ibudilast die vordering van breinatrofie vertraag het in vergelyking met die placebo gedurende 'n tydperk van 96 weke. Die mees algemene newe-effekte wat gerapporteer is, was gastro-intestinale simptome.

Alhoewel die resultate belowend is, is addisionele proewe nodig om te sien of die resultate van hierdie proef weergegee kan word en hoe ibudilast met Ocrevus en ander middels kan vergelyk.

Idebenone

Die Nasionale Instituut vir Allergie en Infeksiesiektes (NIAID) het onlangs 'n fase I / II kliniese proef voltooi om die effek van idebenone op mense met PPMS te evalueer. Idebenone is 'n sintetiese weergawe van koënsiem Q10. Daar word geglo dat dit skade aan die senuweestelsel beperk.

Deur die loop van die laaste twee jaar van hierdie drie-jaar-proef het deelnemers die middel of 'n placebo geneem. Voorlopige resultate het aangedui dat idebenone gedurende die loop van die studie geen voordeel bo die placebo gehad het nie.

Laquinimod

Teva Pharmaceutical Industries het 'n fase II-studie geborg in 'n poging om 'n bewys van konsep vir die behandeling van PPMS met laquinimod op te stel.

Dit word nie heeltemal verstaan ​​hoe laquinimod werk nie. Daar word geglo dat dit die gedrag van immuunselle sal verander, wat skade aan die senuweestelsel voorkom.

Teleurstellende proefresultate het daartoe gelei dat die vervaardiger, Active Biotech, die ontwikkeling van laquinimod as 'n middel vir MS gestaak het.

Fampridine

In 2018 het University College Dublin 'n fase IV-proef voltooi om die effek van fampridien by mense met disfunksie van die boonste ledemate en PPMS of SPMS te ondersoek. Fampridine staan ​​ook bekend as dalfampridine.

Alhoewel hierdie verhoor afgehandel is, is geen resultate gerapporteer nie.

Volgens 'n Italiaanse studie uit 2019 kan die geneesmiddel egter die snelheid van inligtingverwerking by mense met MS verbeter. 'N Oorsig en meta-analise van 2019 het tot die gevolgtrekking gekom dat daar sterk bewyse was dat die middel die vermoë van mense met MS verbeter het om kort afstande te loop, sowel as hul vermeende loopvermoë.

PPMS-navorsing

Die National Multiple Sclerosis Society bevorder deurlopende navorsing oor progressiewe soorte MS. Die doel is om suksesvolle behandelings te skep.

Sommige navorsing het gefokus op die verskil tussen mense met PPMS en gesonde individue. In 'n onlangse studie is bevind dat stamselle in die brein van mense met PPMS ouer lyk as dieselfde stamselle by gesonde mense van dieselfde ouderdom.

Daarbenewens het die navorsers bevind dat wanneer oligodendrocytes, die selle wat miëlien produseer, aan hierdie stamselle blootgestel is, hulle ander proteïene as by gesonde individue uitgespreek het. Toe hierdie proteïen-uitdrukking geblokkeer is, het die oligodendrosiete normaal gedra. Dit kan help om te verduidelik waarom die miëlien in gevaar is by mense met PPMS.

'N Ander studie het bevind dat mense met progressiewe MS laer vlakke molekules het wat galsure genoem word. Galsure het verskeie funksies, veral in die vertering. Hulle het ook 'n anti-inflammatoriese effek op sommige selle.

Reseptore vir galsure is ook op selle in MS-weefsel aangetref. Daar word gedink dat aanvulling met galsure mense met progressiewe MS kan bevoordeel. In werklikheid is daar tans 'n kliniese proef aan die gang om dit te toets.

Die wegneemete

Hospitale, universiteite en ander organisasies regoor die Verenigde State werk voortdurend om meer te wete te kom oor PPMS en MS in die algemeen.

Tot dusver is slegs een middel, Ocrevus, deur die FDA goedgekeur vir die behandeling van PPMS. Terwyl Ocrevus die vordering van PPMS vertraag, stop dit nie die vordering nie.

Sommige middels, soos ibudilast, lyk belowend op grond van vroeë proewe. Daar is nie getoon dat ander middels, soos idebenone en laquinimod, effektief is nie.

Bykomende proewe is nodig om addisionele behandelings vir PPMS te identifiseer. Vra u gesondheidsorgverskaffer oor die nuutste kliniese toetse en navorsing wat u kan bevoordeel.